Uno studio clinico o clinical trial è una ricerca medica che serve a verificare se un nuovo approccio clinico (preventivo, terapeutico o anche diagnostico) può essere più vantaggioso del trattamento standard disponibile o di un placebo se per la malattia non esistono altre cure. Per valutare se il nuovo trattamento è vantaggioso, gli aspetti più importanti da considerare sono: la sicurezza, ossia l'assenza di effetti collaterali oppure di danni intollerabili; l'efficacia, cioè la capacità del farmaco di determinare l'effetto benefico ricercato; accanto a questi aspetti fondamentali bisogna poi analizzare altre questioni come i costi e l'impatto sulla qualità di vita. Gli studi sperimentali o interventistici, prevedono un approccio diretto con il paziente attraverso un qualsiasi trattamento che modifica la pratica clinica. Questi possono riguardare terapie farmacologiche, trattamenti chirurgici, utilizzo di dispositivi medici oppure un trattamento medico diverso dal cosiddetto standard of care. Gli studi osservazionali, prevedono l’osservazione degli individui e la raccolta di informazioni da parte del ricercatore nella normale pratica clinica.
Nell’ambito degli studi interventistici, esistono diverse fasi di sperimentazione:
Fase 1
Con lo studio di fase 1 ha inizio la sperimentazione del principio attivo sull’uomo con lo scopo di fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del medicinale. Questi studi sono condotti in pochi centri selezionati su un numero limitato di soggetti sani/pazienti. Se il farmaco dimostra di avere un livello di tossicità accettabile rispetto al beneficio previsto (il cosiddetto profilo beneficio/rischio), può passare alle successive fasi della sperimentazione
Fase 2
Nello studio di fase 2 inizia a essere indagata l’attività terapeutica del potenziale farmaco, cioè la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati
Fase 3
Lo studio di fase 3 serve a determinare quanto è efficace il farmaco in esame, se ha qualche beneficio in più rispetto a farmaci simili già disponibili. L’efficacia del farmaco sui sintomi, sulla qualità della vita o sulla sopravvivenza è confrontata con un placebo o con altri farmaci già in uso. La tipologia di studio di riferimento in questa fase è lo studio clinico controllato randomizzato. Si tratta di un tipo di studio in cui ai pazienti viene assegnato casualmente (random) il nuovo principio attivo o un farmaco di controllo (in genere il trattamento standard usato per la patologia oggetto della ricerca) ed è molto affidabile nel definire l’efficacia di un nuovo farmaco. Infatti, l’attribuzione casuale del nuovo farmaco o del farmaco di controllo garantisce che i due gruppi siano simili per tutte le caratteristiche salvo che per il medicinale assunto.
Fase 4
È la fase della sperimentazione clinica che include gli studi condotti dopo l’approvazione del farmaco nell’ambito delle indicazioni approvate; è detta della “sorveglianza post marketing” perché viene attuata dopo l’immissione in commercio.
Trials clinici attivati dal Dipartimento di Medicina di Precisione nel 2022